La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el viernes una nueva terapia basada en la edición del gen Crispr para tratar la anemia de células falciformes, lo que marca la primera vez que un tratamiento que utiliza esta tecnología obtiene luz verde regulatoria en los EE. UU. en medio de esperanzas de que la herramienta revolucionaria surja del laboratorio. y transformar la medicina.

Casgevy, producido por Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y Crispr Therapeutics, de Suiza, y también conocido como exagamglogene autotemcel, o exa-cel, es el primer tratamiento de su tipo que utiliza la poderosa herramienta de edición genética Crispr para atacar el causa subyacente de la anemia falciforme.

La anemia de células falciformes, también llamada anemia de células falciformes, es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan la capacidad del cuerpo para producir hemoglobina funcional, la proteína de los glóbulos rojos responsable de transportar oxígeno por el cuerpo.

La mutación genética responsable de la anemia de células falciformes significa que los glóbulos rojos se pliegan o forman hoz, donde pueden bloquear los vasos sanguíneos e impedir que el oxígeno circule por el cuerpo, provocando problemas graves y potencialmente mortales como dolor intenso, derrames cerebrales y daños a los órganos.

Los ensayos clínicos de la terapia sugieren que Casgevy, que se administra como tratamiento único, puede ayudar a aliviar los síntomas y ofrece la esperanza de una cura para la afección que en gran medida ha eludido a los científicos más allá de los riesgosos trasplantes de médula ósea.

Tratamientos se elaboran a partir de células madre

Los dos tratamientos aprobados se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y reimplantan.

Casgevy, que aprobó Reino Unido en noviembre, es la primera terapia validada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología de edición del genoma que puede utilizarse para cortar ADN en áreas específicas, lo que permite editar (eliminar, agregar o reemplazar) con precisión el ADN.

La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluó en un ensayo con 44 pacientes que tenían antecedentes graves y el resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses.

*Con información de AFP